《轉自醫藥網10月17日訊》

   10月15日，國家醫保局官網發布《國家醫療保障局關于政協十三屆全國委員會第二次會議第3380號（社會管理類258號）提案答復的函》（醫保函〔2019〕166號），針對將罕見病納入慢性特殊病種的提案進行了答復。

　　 “考慮到部分慢性病和特殊?。ㄒ韵潞喎Q“慢特病”）參保患者主要在門診治療且醫療負擔比較重的實際，各地根據醫療保險基金收支情況，把一些病期長、治療費用高的門診慢特病醫療費用納入統籌基金的支付范圍，減輕患者的個人負擔。”

　　地區差異大，

　　部分地區納入保障范圍

　　答復函指出，基本醫療保險在政策上不排斥包括罕見病在內的任何疾病，依法參加基本醫療保險并按規定繳費的人員，無論患何種疾病，其就醫發生的費用，符合規定的均可由基本醫療保險基金支付。在重點保障住院大病醫療費用支出的同時，推進建立基本醫療保險門診統籌，逐步將門診常見病、多發病醫療費用納入基本醫療保險保障范圍。

　　而同時，答復函也強調了在包括罕見病在內的“慢特病”方面，地區之間的不平衡。指出基本醫療保險實行屬地管理，籌資及待遇水平與當地經濟發展水平、醫療消費水平相適應。目前納入門診慢特病保障的病種范圍由各地根據自身情況自行確定，由于地區間在基金承受能力、經濟發展、醫療消費等方面存在差異，納入范圍的病種也有所不同。據醫保部門了解，各地納入報銷范圍的慢特病，多的地方有六十余種，少的地方有十余種。

　　據了解，近年來我國對罕見病治療領域的關注在逐漸提高，也相應出臺了許多政策。在建立罕見病用藥的醫療保障體系問題上，去年國家建立了第一批罕見病目錄，將121種罕見病明確列入目錄；今年2月，衛健委辦公廳還發布了關于建立全國罕見病診療協作網的通知，藥監部門也在陸續出臺激勵孤兒藥申報的政策。此外，一些經濟比較發達、基金收支情況較好的地方已經把部分罕見病病種納入保障范圍。

　　近日國家醫保局還透露，相關部門正在對此前提出的對創新藥、罕見病治療藥品等藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，給予一定的數據保護期的“罕見病治療藥品數據保護制度”正在研究中，接下來將進一步增加醫保目錄中的罕見病藥品，對創新罕見病的保障模式開展研究，逐步提高罕見病患者的保障水平。

　　患者負擔重，

　　孤兒藥研發待破局

　　盡管新版醫保目錄對罕見病患者所需的“孤兒藥”做出了政策上的傾斜，然而對于很多患者來說，目前還面臨“無藥可用”和“即使有藥也是天價藥”的狀況。據了解，目前我國承認的罕見病僅有121種，而世界衛生組織定義的罕見病超過5000種。截至2018年年底，通過FDA批準上市的孤兒藥有621種，而獲批進入中國的孤兒藥僅282個，且價格十分昂貴。

　　再看自主研發領域，目前為數不多布局罕見病研究的企業尚處起步階段，或在關注國外已上市或處于后期臨床階段的罕見病藥物研發管線，或嘗試運用收購的方式豐富國內罕見病孤兒藥品種?！吨袊币姴∷幬锟杉靶詧蟾妗凤@示，主要有以下幾個原因：首先，罕見病藥物的使用終端——患者群體過小，導致企業有“收益不確定”擔憂，企業通常缺乏研發、仿制及生產罕見病藥物的動機。

　　業內人士也指出，比起抗腫瘤藥，企業在罕見病孤兒藥方面尚未施展開來的一個重要原因是我國目前對于“孤兒藥”缺乏利好政策保護，導致企業研發“孤兒藥”的市場前景并不樂觀。”據了解，在美國一種“孤兒藥”獲批之后，可擁有長達7年的市場獨占權，但目前政策方面雖然對孤兒藥有所傾斜，利好政策頻出，但對于企業來說，尚缺乏一顆像“市場獨占權”制度那樣的“定心丸”。

　　但是，在專家看來，國內企業進行罕見病藥物研發有三大優勢，除了利好政策鼓勵，包括明確罕見病范圍、掃清申報道路上的阻礙、出臺切實的區域性資金補助制度外，還有人口紅利和新銳研發公司眾多。“以我國14億人口的基數，很多罕見病在國內有著廣大的患者群體。有的罕見病患者和家屬自發組成網絡社群，互通有無，為新藥研發奠定了人群基礎。并且，在PD-1、CAR-T等領域不斷被‘占滿’的過程中，市場會發生自主進化，許多具備了國際化研發能力的新銳企業會從腫瘤轉向罕見病等領域，在政策和市場的雙重引領下，發揮后發優勢，填補國內研發版圖中的短板。”